Lito Sousa está na fila para participar de um estudo em Harvard sobre a doença de Creutzfeldt-Jakob, condição rara e neurodegenerativa. A pesquisa testa um medicamento experimental que tenta frear a proteína ligada à doença. 🧠🧵

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A informação foi compartilhada por Mila Seidl, esposa do piloto e influenciador. Hoje, a doença de Creutzfeldt-Jakob não tem cura e costuma avançar rapidamente, afetando memória, raciocínio, movimentos e outras funções do cérebro.

Mas o que está sendo testado? É um siRNA, ou pequeno RNA de interferência. Em vez de tentar atacar a proteína anormal quando ela já se acumulou, a ideia é bloquear a “receita” celular usada para produzir essa proteína.

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Simplificando bem: o medicamento tenta reduzir o RNA mensageiro que dá a instrução para fabricar a proteína priônica. Menos instrução, menos proteína potencialmente envolvida no processo da doença.

Nos testes com camundongos, uma dose reduziu em 49% a proteína priônica e aumentou em 64% a sobrevida após o início dos sintomas. É um resultado importante — mas experimento em animal não garante o mesmo efeito em pessoas.

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Por isso o ensaio clínico é tão decisivo. Esta primeira fase deve incluir 15 pacientes sintomáticos e vai avaliar principalmente segurança e tolerabilidade. A aplicação será feita por punção lombar, com acompanhamento dos participantes.

É um passo de pesquisa, não uma promessa de cura. Ainda assim, para doenças raras e historicamente esquecidas, cada estudo bem conduzido amplia o conhecimento e pode abrir caminhos para tratamentos mais acessíveis no futuro.

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