O caso de Lito Sousa expõe um dilema duro: como acelerar o acesso sem transformar a urgência em atalho perigoso? 🧬⏳

Milhares podem perder visão por doenças raras enquanto tratamentos ficam fora do mercado. Quem decide o que merece ser produzido? 👁️

Um projeto no Senado quer mudar como tratamentos e exames para doenças raras são avaliados. A pergunta é: por que isso demorou tanto? 🧬

🧬 Ministério da Saúde trabalha para organizar diagnóstico, tratamento e acompanhamento de pessoas com doenças raras no SUS. Entenda o que pode mudar.

🧬 O estudo de fase 3 da Ultragenyx com apazunersen não alcançou o resultado esperado. Entenda o impacto para pacientes, famílias e a pesquisa em doenças raras.

Paciente e especialistas pedem avaliação para incorporação ao SUS; tratamento atua diretamente na mutação da acondroplasia 🩺